Krajowe Centrum Bioetyki Pozwolenie na badanie kliniczne: jak zapada decyzja i kto ją podejmuje? - Bioetyka i badania kliniczne: wyjaśniamy CTR

W świetle obowiązujących przepisów prawa unijnego i krajowego, ocena wniosku o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego kończy się wydaniem jednej z trzech możliwych konkluzji. Każda z nich odzwierciedla stopień zgodności planowanego badania z wymogami formalnymi, etycznymi i naukowymi określonymi w przepisach.

Wydanie albo odmowa wydania pozwolenia na badanie kliniczne następują w drodze decyzji Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL). Co istotne, ocena etyczna badania klinicznego – dokonywana przez komisję bioetyczną – stanowi integralną część całościowej oceny wydawanej przez Prezesa Urzędu.  Oznacza to, że żadne badanie kliniczne nie może zostać zatwierdzone bez pozytywnej oceny etycznej.

Trzy możliwe konkluzje oceny

1. Dopuszczalność bezwarunkowa

   „Przeprowadzenie badania klinicznego jest dopuszczalne w świetle wymogów określonych w niniejszym rozporządzeniu.”

2. Dopuszczalność warunkowa

   „Przeprowadzenie badania klinicznego jest dopuszczalne w świetle wymogów określonych w niniejszym rozporządzeniu, lecz z zastrzeżeniem spełnienia określonych warunków, konkretnie wymienionych w tej konkluzji.”
   Warunki te muszą mieć charakter, który uniemożliwia ich spełnienie w momencie wydania pozwolenia.

3. Niedopuszczalność

   „Przeprowadzenie badania klinicznego jest niedopuszczalne w świetle wymogów określonych w niniejszym rozporządzeniu.”

Procedura decyzyjna państw członkowskich

Każde zainteresowane państwo członkowskie, w tym Polska, powiadamia sponsora za pośrednictwem portalu UE o swojej decyzji – czy wydaje pozwolenie, pozwolenie warunkowe, czy odmawia jego wydania. Powiadomienie to musi nastąpić w ciągu pięciu dni od daty złożenia sprawozdania z oceny lub zakończenia oceny, w zależności od tego, która z tych dat przypada później.

Rola państwa członkowskiego pełniącego rolę sprawozdawcy

Jeśli państwo członkowskie pełniące rolę sprawozdawcy uzna, że badanie jest dopuszczalne (z warunkami lub bez), jego konkluzja jest wiążąca dla pozostałych państw, chyba że:

• uczestnik badania otrzymałby gorsze leczenie niż standardowe w danym kraju,
• doszło do naruszenia prawa krajowego,
• istnieją poważne zastrzeżenia dotyczące bezpieczeństwa uczestników lub wiarygodności danych.

W takim przypadku państwo członkowskie może zgłosić sprzeciw, uzasadniając go i informując o tym Komisję Europejską, inne państwa członkowskie oraz sponsora.

Konsekwencje braku decyzji lub negatywnej opinii etycznej

• Jeśli państwo członkowskie nie wyda decyzji w terminie, uznaje się, że przyjęło konkluzję sprawozdawcy.
• Jeśli komisja bioetyczna wyda negatywną opinię, która ma zastosowanie na całym terytorium danego państwa, wydanie pozwolenia jest niemożliwe.
• Państwo członkowskie musi zapewnić możliwość odwołania się od decyzji odmownej.

Wygaśnięcie pozwolenia

Jeśli w ciągu dwóch lat od daty powiadomienia o wydaniu pozwolenia nie zostanie włączony żaden uczestnik badania, pozwolenie wygasa, chyba że sponsor uzyska jego przedłużenie.

Znaczenie dla sponsorów i komisji bioetycznych

Zrozumienie zarówno możliwych konkluzji, jak i procedury decyzyjnej jest kluczowe dla skutecznego planowania i realizacji badań klinicznych. Transparentność procesu oraz ścisła współpraca między sponsorami, komisjami bioetycznymi i organami regulacyjnymi sprzyjają bezpieczeństwu uczestników i jakości danych naukowych.

Autor: Ewelina Szczygieł, Starszy specjalista ds. bioetyki, Krajowe Centrum Bioetyki

Bibliografia

1. Ustawa z dnia 9 marca 2023 r. o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi, Dz.U. 2023 poz. 605. 
2. Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/WE, Dziennik Urzędowy UE L 158 z 27.5.2014, s. 1–76.